重症肌无力新药临床试验：上海医药CD20单抗B007注射液

全身型重症肌无力是一种神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经肌肉接头传递障碍的疾病。患者外周血中可检测到抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体、抗骨骼肌特异性酪氨酸受体激酶(MuSK)抗体或脂蛋白4(LRP4)抗体。这些抗体作用于神经肌肉突触后膜，会导致神经肌肉接头传递功能障碍，肌肉疲劳无力。重症肌无力患者中，约80%存在胸腺异常，20%合并胸腺瘤。胸腺作为重要的免疫器官，其异常免疫反应可能刺激B细胞活化并增殖，产生针对神经肌肉接头的特异性抗体。

B007是上海交联药物开发的重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射液，为新型人用重组单克隆抗体制品。B007与CD20结合后，能够触发一系列机制来杀死或清除B细胞，包括抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用(ADCC)、补体依赖的细胞毒作用(CDC)以及直接诱导细胞凋亡等。通过这些机制，B007能够降低患者体内B细胞的数量和功能，减少特异性抗体的生成。随着特异性抗体的减少，神经肌肉接头的传递障碍得到缓解，肌肉疲劳和无力的症状也相应得到改善。

根据公开资料表明，该产品人源化程度较高，预期有更低的免疫原性和更长的半衰期。该药的体外活性、靶点选择性、体内药效及治疗窗与部分同类产品相当或具有一定优势。此外，与静脉注射相比，皮下注射给药可将给药时间从大约2小时缩短至5分钟，减少对病人静脉的有创性操作，有望极大提高用药便捷性和患者满意度。

研究药物：B007注射液（II/III期）

登记号：CTR20240865

试验类型：对照试验（VS 安慰剂）

适应症：全身型重症肌无力

申办方：上海上药交联医药科技有限公司

用药周期

B007注射液的规格：700mg/5.8mL；用法用量：皮下注射给药；用药时程：第1和15天进行皮下注射给药，每位受试者共给药2次。

入选标准

1、签署知情同意书。

2、诊断为全身型重症肌无力的受试者。

3、筛选时，血清AchR-Ab或MUSK-Ab阳性。

4、在筛选和基线时MG-ADL评分≥5分。

5、随机前，受试者接受至少一种gMG药物稳定剂量的SoC，且在整个试验保持稳定剂量。

6、受试者同意从签署知情同意书起至末次使用研究药物后1年内采用有效的避孕措施避孕。研究者认为有生育能力的女性，在开始给药前血清妊娠试验结果为阴性。

排除标准

1、MGFAI型和V型的受试者。

2、存在规定药物使用情况。

3、存在规定疾病或疾病史。

4、存在规定检查异常，经研究者评估认为不适合参与研究的。

5、已知对人源化单克隆抗体的重度过敏反应史，或已知对B007的任何成分过敏者。

6、首次接受研究药物前规定时间内接受活疫苗接种并预计末次给药后规定时间内接种疫苗的。

7、筛选前规定时间接受过重大手术、参加过其它临床试验的。

8、妊娠期和哺乳期女性。

9、有生育能力的女性受试者不同意从签署知情同意书起至末次使用研究药物后1年内采用有效的避孕措施避孕。研究者认为有生育能力的女性，在开始给药前血清妊娠试验结果需为阴性。

10、性活跃且不打算在试验期间或末次给药后1年内使用有效避孕方法的男性受试者，或者计划在试验期间或末次给药后1年内捐献精子的男性受试者。

11、12个月内存在酗酒或药物滥用史。

12、研究者认为其它不适合参加本研究的情况。

研究中心

北京

广东广州、深圳

贵州遵义

湖北武汉

湖南长沙

吉林长春

江西南昌

上海

山东济南、青岛

四川成都

陕西西安

云南昆明

浙江杭州

具体启动情况以后期咨询为准

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