皮肌炎相关间质性肺病新药临床试验：抗纤维化药物吡非尼酮胶囊

皮肌炎相关间质性肺病（ILD）是皮肌炎患者常见的并发症之一。皮肌炎（DM）是一种结缔组织病，属于免疫失衡的疾病，经常合并肺间质的连带性炎症反应。这种间质性肺病通常表现为肺部的炎症和纤维化，对肺功能产生严重影响。

吡非尼酮是一种多效性的吡啶化合物，具有抗炎、抗纤维化和抗氧化特性，能够显著地延缓用力呼气肺活量下降速率，可能在一定程度上降低病死率。该药物被广泛运用于治疗一种罕见但病情严重的肺部疾病：特发性肺纤维化（IPF）。吡非尼酮在近年来被证明是一种有效的间质性肺炎疗法，可帮助患者减缓疾病进展、改善生活质量。

研究药物：吡非尼酮胶囊（III期）

登记号：CTR20171215

试验类型：对照试验（VS 安慰剂）

适应症：皮肌炎相关间质性肺病

申办方：北京康蒂尼药业有限公司

用药周期

吡非尼酮胶囊的用法用量：100mg/粒，口服，3次/日，（第1周）1粒/次，（第2周）2粒/次，（第3周）3粒/次，（第4周）4粒/次，（第5周）5粒/次，（第6周）6粒/次，第7周-第52周（第43-364天），6粒/次；连续用药共计52周。

入选标准

1、年龄18~65岁（含18岁及65岁），性别不限。

2、根据1975年 Bohan和Peter的炎性肌病分类标准确诊为皮肌炎（DM）；或根据修订后Sontheimer标准确诊的临床无疾病皮肌炎（CADM）。

3、经肺部高分辨CT（HRCT）诊断明确符合间质性肺病（ILD）。

4、用力肺活量（FVC）为预计值的40%~80%（含40%不含80%）。

5、一氧化碳弥散量（DLco）（使用Hb校正）为预计值的30%~80%（含30%及80%）。

6、已接受糖皮质激素（下简称“激素”）及/或至少一种免疫抑制剂治疗≥3个月，其中激素剂量（以泼尼松等效剂量计算）应该维持≤20mg/d至少1个月，免疫抑制剂应为环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤中的至少一种，且免疫抑制剂的种类及剂量应至少维持稳定≥3个月。上述激素及免疫抑制剂治疗方案允许在研究期间减量，但不允许加量。

7、患者自愿参加本试验，依从性良好，在研究前有能力理解和签署知情同意书。

排除标准

1、凡不符合纳入标准任何一条者。

2、合并其它风湿性疾病：如系统性硬化症、系统性红斑狼疮、干燥综合征、混合型结缔组织病、未分化结缔组织病；合并系统性血管炎，如ANCA相关血管炎者。

3、合并其它可能引起肌肉病变和肌无力症状的疾病，包括：神经性疾病（如肌营养不良、重症肌无力、肌萎缩性侧索硬化、吉兰-巴雷综合征）、肿瘤、药物（如他汀类药物等）、感染、遗传性肌病、内分泌肌病、电解质紊乱、横纹肌溶解。

4、临床病史、体征、血清学检查、HRCT及支气管肺泡灌洗结果提示除炎性肌病外还有其它可引起ILD的疾病，如其它CTD、系统性血管炎、感染、肿瘤、结节病或环境因素所致的过敏性肺炎。

5、合并脏器功能显著异常的患者：a)肝脏：谷丙转氨酶、谷草转氨酶＞3倍正常值范围上限（排除因为肌肉病变所致的转氨酶增高）；总胆红素＞1.5倍正常值范围上限；肝硬化分级为Child Pugh C级者；b)肾脏：肌酐清除率＜30 mL/min；c)肺：有气道阻塞疾病者（使用支气管扩张药之前的 FEV1/FVC < 0.7）；肺部有其他临床意义严重异常者；d)心血管：（i）6周内出现重度高血压，且治疗后未得到控制(≥160/100 mmHg)，（ii）6个月内出现心肌梗死，（iii）6个月内出现不稳定型心绞痛；（iv）肺动脉高压伴显著右心 衰竭表现者；（v）合并心肌受累者；e)胃肠道：伴有活动性消化道溃疡者；f)神经系统：伴有精神疾病患者；g)出凝血功能：12个月内有血栓事件病史（包括卒中和短暂性缺血发作）。

6、研究者判断，因为其他疾病（非炎性肌病，如恶性肿瘤）而使预期寿命＜1年的患者。

7、对试验药物或者其成分过敏（如乳糖）。

8、日光性皮炎患者。

9、既往接受尼达尼布或吡非尼酮治疗。

10、3个月内参加其他药物临床试验者。

11、合并用药：激素＞20mg/d，随机前剂量稳定＜1个月的患者；使用其它免疫抑制剂（除环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤外）的患者；免疫抑制剂方案稳定＜3个月者；研究期间激素及免疫抑制剂有可能增加的患者。

12、计划在治疗期间进行大手术的患者。

13、试验期间已怀孕、正在哺乳或者计划怀孕的女性。

14、给药前28天或给药后3个月期间，育龄期女性不愿意或不能够使用高度有效的避孕方法。

15、根据研究者观点，患者存在酗酒或者药物滥用的情况。

16、不能理解或遵从研究程序的患者。

17、研究者判断患者依从性差，难以完成试验者。

18、严重的下肢肌无力或关节病变，影响患者行走的稳定性及耐力而不能进行6分钟步行试验者。

19、有吞咽困难或任何影响药物吸收的胃肠道疾病史。

20、无法配合完成肺功能检查的患者。

21、精神疾病患者。

22、研究者判断不适参加试验者。

研究中心

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