SAR442168是一种口服、脑渗透性、选择性、小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在临床中，该药显示了BTK结合以及穿透血脑屏障的能力。SAR442168有潜力成为解决大脑中多发性硬化症（MS）损伤来源的第一个疾病修饰疗法。

多发性硬化多在成年早期发病，女性患者多于男性患者，临床表现为反复发作的神经功能障碍，如果治疗不及时，病情会逐渐加重。常见的症状包括肢体感觉障碍、视力下降、视物成双、行走不稳、小便费力、情绪改变、共济失调、说话不清和疼痛痉挛等。

IIb期临床成功，显著降低疾病活动！

II期研究旨在通过测量磁共振成像上新的脑损伤数量来评估12周SAR442168治疗后的剂量-反应关系。研究评估了4种剂量（范围：5mg-60mg）治疗12周，并使用了安慰剂治疗4周获得的安慰剂数据。在测量新的钆增强T1高信号病变数量的主要目标中，对剂量-反应数据应用了一个多重比较程序和模型，显示指数模型提供了最佳拟合（p=0.03）。与安慰剂相比，60mg剂量SAR442168使新发Gd增强的T1高信号病变数量相对减少了85%。在测量新发或扩大的T2高信号病变数量的次要目标中，线性模型最为合适（p＜0.0001），与安慰剂相比，60mg剂量SAR442168治疗使病变数量相对减少了89%。

在该项试验中，没有发现新的安全信号，在12周内，SAR442168治疗的患者中只报告了一例严重不良事件（MS复发）。最常见的不良反应为头痛（3～13%）、上呼吸道感染（3～6%）和鼻咽炎（3～9%）。

研究药物：SAR442168（III期）

试验类型：对照试验（ VS 特立氟胺）

试验题目：一项在复发性多发性硬化受试者中对比SAR442168与特立氟胺（奥巴捷®）的疗效和安全性的III期、随机、双盲研究（GEMINI 1）

适应症：复发性多发性硬化

入选标准

1、受试者在签署知情同意书时，年龄必须在18至55岁（含）之间。

2、受试者必须根据2017年修订版McDonald诊断标准诊断为RMS。

3、首次筛选访视时，受试者的EDSS评分≤5.5。

4、受试者在筛选前必须有至少一种以下情况：- 在过去一年内记录≥1次复发或 - 在过去2年内记录≥2次复发或 - 在过去1年内记录≥1个MRI扫描显示的钆增强脑部病变。

5、对于临床研究的参与者而言，在采取避孕措施方面应符合当地有关避孕法的规定。

6、这包括同意遵守知情同意书（ICF）中以及本研究方案中列出的要求和限制。

排除标准

1、受试者根据2017年修订版McDonald诊断标准诊断为原发进展型多发性硬化或继发进展型多发性硬化。

2、受试者的任何其他医学状况或并发症对参加研究造成不利影响。

3、受试者在筛选访视时的淋巴细胞计数低于正常值下限（LLN）。

4、筛选时，受试者的乙型肝炎表面抗原和/或乙型肝炎核心抗体阳性和/或丙型肝炎抗体阳性。

5、受试者有以下任一情况：1. 在筛选访视前任何时间存在出血性疾病或已知血小板功能障碍 2. 筛选访视时的血小板计数＜150000/μL。

6、存在精神紊乱或物质滥用。

7、受试者正在接受强效细胞色素P450（CYP）3A或CYP2C8肝酶诱导剂或抑制剂。

8、受试者正在接受抗凝血药/抗血小板治疗。

9、受试者在进行任何基线评估前的规定时间范围内使用了特定的药物或接受了特定的治疗。

研究中心

北京

广东广州

上海

吉林长春

四川成都

山西太原

湖北武汉

河北石家庄

陕西西安

辽宁沈阳

重庆

天津

内蒙古包头、呼和浩特

河南郑州

宁夏银川

福建福州

江苏南京

具体启动情况以后期咨询为准

【重要提示】本公号【全球好药资讯】所有文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！