全球首个RET抑制剂!普拉替尼继美中后欧盟获批上市!

2021-11-22

2021年11月20日,欧盟委员会(EC)批准普拉替尼(Gavreto,BLU-667)作为一种单药疗法,用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这是欧盟首个一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法。


此前,2020年9月4日,美FDA已批准普拉替尼用于治疗晚期RET融合阳性NSCLC成人患者。


2021年3月24日,国家药监局(NMPA)已批准普拉替尼上市申请,用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。


普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。这是中国首个获批的选择性RET抑制剂。

全球首个RET抑制剂!普拉替尼继美中后欧盟获批上市


商品名:Gavreto(普吉华)

通用名:Pralsetinib(普拉替尼)

代号:BLU-667

靶点:RET

美国首次获批:2020年9月4日

中国首次获批:2021年3月24日

获批适应症:非小细胞肺癌(NSCLC)

推荐剂量:400mg,每日一次,空腹口服。如果漏服,可以补服,下次服药仍按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐,不可补服,下次服药仍按照原间隔时间。

储存条件:20°C 至 25°C贮藏


临床数据


此次批准基于这项多队列、开放标签、I/II期ARROW研究的结果,主要评估了普拉替尼在晚期RET融合阳性NSCLC患者中的疗效和安全性。


在该研究的剂量递增部分,入组患者每日口服普拉替尼,剂量从30mg到600mg不等。在该研究的II期扩展部分,患者接受推荐的II期剂量(RP2D)400 mg,每日一次。


该研究的I期阶段的主要终点是确定普拉替尼的最大耐受剂量和RP2D,以及评估该药物的安全性。次要终点包括客观缓解率(ORR)、药代动力学和药效学。


在数据截止日期为2020年5月22日,587例患者进行了筛查,521例患者入选并接受了治疗。


在接受治疗的患者中,471例患者在研究的剂量递增和扩展部分中接受了普拉替尼400mg RP2D,每日一次。在这些患者中,223例为RET融合阳性NSCLC, 162例为甲状腺髓样癌,76例为其他癌症。此外,在RET融合阳性NSCLC患者中,87例既往接受过铂基化疗,27例未接受全身治疗。


具体来说,在75例既往未接受过治疗的患者中,总的客观缓解率(ORR)为72.0%,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到;在136例既往接受过含铂化疗的患者中,ORR为58.8%,中位DOR为22.3个月


其他数据显示,在之前接受过铂类治疗的87例NSCLC患者中,疾病控制率(DCR)为91%;临床获益率(CBR)为69%。6个月的ORR为83%,12个月的ORR为74%


在之前未接受全身治疗的27例NSCLC患者中,DCR为85%,CBR为70%。该亚组中6个月的ORR为74%,12个月的ORR为26%


不良反应


该研究中,普拉替尼总体耐受性良好,停药率低。常见3-4级不良反应包括:中性粒细胞减少(18%)、高血压(11%)和贫血(10%)。


24%的患者经历了严重的不良反应,最常见的包括:肺炎(4%)、贫血(2%)、中性粒细胞减少(2%)。


结论


此次的批准代表着我们向RET融合阳性晚期NSCLC患者提供精准药物的重要一步。通过预先使用癌症基因组图谱,医疗专业人员可以识别特定的基因改变,从而预测靶向治疗方案(如普拉替尼)在一线的临床效益。


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